항체 신약 기업 앱클론의 차세대 카티치료제 '네스페셀(AT101)'이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다고 18일 밝혔다.

네스페셀(AT101)은 재발·불응성 혈액암 환자를 위한 '환자 맞춤형 치료제'다. 환자의 T세포를 추출한 후 앱클론의 h1218 항체를 포함한 유전자 조작을 통해 암세포만 공격하도록 개조한 뒤, 이를 다시 환자에게 주입하는 방식이다.

네스페셀에 따르면 임상 2상시험 중간결과에서 암세포가 일정 기준 이상 줄어든 환자 비율(객관적반응률)이 94%를 기록했다. 현재 국내에서 사용 중인 기존 치료제의 객관적반응률은 52%로 알려진다. 암세포가 사라진 완전 관해율은 68%로 나타났다.
 
기존 글로벌 카티 치료제들이 생쥐 유래 'FMC63' 항체를 사용하는 것과 달리, 앱클론은 자체 개발한 CD19 특이적 인간화 항체 'H1218'을 적용했다. H1218 항체 사용으로 약효 지속성이 향상됐고 더 강력한 항암효과를 유발해 글로벌 무대에서도 높은 기술 경쟁력을 확보했다는 게 회사 측 설명이다.

식약처의 개발단계 희귀의약품 지정은 국내 환자 수 2만 명 이하의 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도다. 

품목허가 유효기간은 기존 5년에서 10년으로 늘어나고, 허가 신청 시 자료제출 간소화 등 행정적 혜택을 누린다. 또한, 개발중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 이러한 혜택을 통해 개발 효율성을 높이고, 시장 독점권을 확보해 상업화 경쟁에서 우위를 점할 수 있다.

한국바이오협회에 따르면 글로벌 카티 세포치료제 시장은 2023년 37억 달러(약 5조원)를 기록했다. 2029년까지 연평균 약 40% 증가해 290억 달러(약 39조원)를 나타낼 것으로 전망된다. CD19 표적 치료제는 2023년 27억 달러(약 3조 7000억원)로 74%의 시장 점유율을 차지하고 있다. 2029년까지 220억 달러(약 29조원)로 규모가 확장될 전망이다.

네스페셀(AT101) 임상개발은 국가신약개발재단(KDDF) 지원을 받아 진행하고 있다. 튀르키예에서는 바이오기업 TCT가 네스페셀 기술이전을 받아 현지 사업화를 위한 공정개발에 나섰다. 국내에서는 종근당이 네스페셀 국내 상업화 우선권을 확보하고 신약공동 개발파트너십을 이어가고 있다.

앱클론 관계자는 "네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자들에게 기존 3차 치료제의 한계를 뛰어넘는 새로운 희망이 될 치료제이자 연간 약 39조원 카티시장에서 한국 바이오의 글로벌 위상을 높일 혁신의약품"이라며, "개발단계 희귀의약품 지정과 더불어 신속심사 및 조건부 허가를 통해 상용화를 앞당기는데 최선을 다하겠다"고 강조했다.