지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 ‘크리스데살라진’이 미국 식품의약청(FDA)으로부터 루게릭병 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

지엔티파마는 크리스데살라진의 개발단계에 따라 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다고 설명했다.

크리스데살라진은 퇴행성 뇌질환의 발병과 진행의 원인이 되는 활성산소와 염증을 동시에 제거하는 최초의 다중표적 약물로 개발됐다.

루게릭병은 성인에게서 흔히 나타나는 운동신경세포질환인데 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징이다. 세계적인 영국의 물리학자 스티븐 호킹 박사가 루게릭병으로 50여년을 투병한 끝에 지난 2018년 76세로 별세하기도 했다. 

지엔티파마 관계자에 따르면 크리스데살라진은 루게릭병 동물모델에서 릴루졸을 비롯한 비교 약물들에 비해 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 우수한 것으로 나타났다.

곽병주 지엔티파마 대표는 “크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고, 사람에게서 목표 용량 대비 탁월한 안전성이 검증돼 루게릭병 치료제로 개발될 가능성이 높다”며 “미국 FDA에서 개발단계 희귀의약품으로 선정된 크리스데살라진의 루게릭병 임상시험을 내년에 본격적으로 개시할 예정”이라고 밝혔다.