신약개발의 필수 과정인 ‘임상시험’은 제약∙바이오 산업의 핵심 영역으로 꼽힌다. 임상시험을 포함해 신약개발에는 천문학적인 비용과 10년 이상의 시간이 소요되지만 임상 1상부터 신약승인까지 성공율은 10%를 밑돈다. 임상시험의 품질을 높이고 시간과 비용 절감이 신약개발에 중요한 전략으로 꼽히는 이유다. 임상시험의 중요성과 전략에 대한 이야기를 전문기관을 통해 들어본다.

◆ 임상시험은 ‘데이터 과학’

임상시험이란 임상시험용의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로, 해당 약물의 약동·약력·약리·임상 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 말한다.

임상시험은 막연히 의약품의 유효성을 평가하기 위해 불특정 다수의 피험자에게 의약품을 투여하는 과정이 아니다. 의약품의 유효성은 시험 대상자의 건강 상태나 예후, 환경, 평가 변수, 경쟁의약품 여부 및 해석에 따라 상대적이다. 따라서 임상시험은 과학적으로 검증된 방식으로 대용량의 데이터를 수집하고 수학에 근거한 확률과 통계 등을 통해 결과를 생성해내는 전반적으로 ‘과학’에 기반한 시험이다.

국제적으로 저명한 의학통계학자이자 임상 전문가로 꼽히는 LSK Global PS의 이영작 대표는 임상시험은 ‘데이터 과학’이라고 강조한다.

데이터 과학이란 수학, 통계 등의 학문을 결합해 의미있는 인사이트를 추출해내는 종합적인 접근 방식을 의미한다. 이는 임상시험 환자군 설정과 의약품의 투여 방식, 연구 디자인을 설계하는 임상시험의 초기 단계에서부터, 정보를 기록하고 관리하는 과정과 이를 유의미한 결과로 도출하는 단계에 이르기까지 임상시험의 전 과정 속에서 데이터 과학을 빼놓는 것은 불가능하다는 의미다.

이 대표는 “임상시험에서의 과학적 원칙은 모두 통계학의 범주에 속한다”며, “임상시험에서 통계를 효과적으로 활용한다면 임상시험 디자인의 오류나 허점을 줄이고 연구자의 뒤틀림(Bias) 현상을 최소화할 수 있다”고 전했다. 이어 “임상시험은 과학론적인 방법에 입각해 진행되어야 안전성과 유효성을 객관적으로 검증받을 수 있다”고 설명했다.

◆ 다양한 영역의 협업으로 완성되는 ‘임상시험’

데이터 과학에 기반한 임상시험을 수행하기 위해서는 다양한 영역에 걸친 전문가와의 협업이 필요하다. 실제로 업계에서는 높은 수준의 임상시험 계획 수립과 고품질의 임상 결과 도출은 풍부한 임상 경험을 가진 메디컬라이터(Medical Writer), 통계방법론적인 기술과 통찰력을 제공하는 통계전문가, 수집된 임상 데이터를 체계적으로 정리하는 임상시험 데이터 관리자 등 여러 영역에서의 전문가들과 협업할 때 비로써 실현될 수 있다고 말한다.

이를 위해서는 임상시험의 인력 및 노하우가 집약된 임상시험수탁기관(Contract Research Organization, CRO)과의 협력을 통해 과학적 원칙에 기반한 효율적인 임상시험을 준비할 수 있다.

임상데이터는 위조나 조작 없이 관리하고 잘 정제된 데이터를 외부의 위험이나 예기치 못한 사건으로부터 철저히 보관하는 것도 중요하다. 특히 임상시험에서 데이터 위조와 조작은 임상 결과에 대한 신뢰를 하락시킬 뿐만 아니라, 임상시험 제 1의 원칙인 임상시험 대상자의 안전과 권리에도 심각한 영향을 미칠 수 있다.

◆ 국내 임상시험 수탁기관 ‘LSK Global PS’

국내 대표적인 임상시험 수탁기관으로는 이 대표가 이끌고 있는 LSK Global PS가 있다. 이 회사는 글로벌 임상시험 164건을 포함해 총 1500건 이상의 다양하고 폭넓은 신약개발 전주기에 걸친 임상시험을 수행한 경험이 있다.

회사 관계자는 “국내에서 가장 많은 통계 분석 전문가와 임상시험 데이터 관리자를 보유하고 있어, 모든 임상단계에서 부서 간의 유기적인 협업을 통해 보다 과학적인 임상시험이 가능하도록 한다”고 전했다.

이외에도 LSK Global PS는 실제 보건 행정 및 의료행위에서 생성되는 실사용데이터(Real World Data, RWD)를 분석하고 이를 통해 생성된 실사용증거(Real World Evidence, RWE)의 활용 영역을 확대하는 등 변화의 흐름에 선제적으로 대응하고 있다.

또 지난 1월 국내 CRO 최초로 정보보호정책, 통신·운영, 접근통제 등 데이터 보호와 관련된 세부 항목을 평가하는 글로벌 정보보안경영시스템 인증을 획득해, 정보자산의 기밀성, 무결성, 가용성을 보호하기 위한 프로세스를 체계적으로 수립했다.

이 대표는 “임상시험은 과학과 윤리의 교차점이다”며, “임상시험 참여자의 안전을 최우선시하기 위해서는 무엇보다 임상시험을 수행하는 모든 인원이 윤리의식과 적격한 자격을 갖춰야 하며, 데이터가 수집되는 환경과 시스템이 검증되어야 한다. 또한 임상시험 전 영역에서 품질 향상 및 보증을 위해 내부적인 점검 시스템을 갖추어야 한다”고 설명했다.