코로나19의 팬데믹으로 화이자와 모더나 등 mRNA(메신저RNA) 백신이 상용화 됐다. 이에 메신저(전령) RNA방식의 의약품 외에도 DNA의 유전 정보를 바탕으로 한 다양한 연구가 이뤄지고 있다. 국내 상황도 다르지 않다. 유전자 R&D 역량 강화의 현황을 살펴봤다.

사진 = 목암생명과학연구소 제공
사진 = 목암생명과학연구소 제공

◆ 목암연구소, LNP 과제 서울대·가톨릭대팀 선정

목암생명과학연구소(소장 정재욱)는 6일 '2021 오픈이노베이션 연구 과제' 공모에 서울대학교 화학생물공학부 Nathaniel S. Hwang(황석연)교수팀과 가톨릭대학교 바이오메디컬화학공학과 박우람교수팀이 최종 선정됐다고 밝혔다.

이번 연구과제의 주제는 mRNA 기반의 백신과 치료제를 안전하고 효과적으로 전달할 수 있는 신규 지질나노입자(Lipid Nanoparticle, LNP) 개발이다.

목암연구소는 자체 기초 연구를 진행하다가 저변을 넓혀 오픈이노베이션 과제를 공모했다.

이번 과제에 선정된 각 연구팀은 mRNA 전달 효율이 높은 신규 지질 디자인과 합성을 진행하고, 목암연구소는 합성된 지질을 이용한 LNP 생산, 분석 및 효능 탐색을 담당한다.

목암염구소는 과제가 진행되는 1년간 연구비를 전액 지원하며 LNP 연구개발에 박차를 가할 계획이다.

연구소 측 관계자는 매경헬스와의 통화에서 "이번 공동 연구 결과를 통해 자체 LNP 플랫폼 기술을 확보하고, 희귀질환, 감염성 질환 등 다양한 질환의 신약 개발에 LNP 기술을 적용할 계획이다"며 "기존 특허에 저촉되지 않으면서 안전성과 유효성이 우월한 신규 LNP를 개발할 것"이라 설명했다.

사진 = 앱클론 제공
사진 = 앱클론 제공

◆ 앱클론, 어피바디 지퍼스위치 물질 국내 특허 취득

앱클론(대표이사 이종서)도 이날 zCAR-T 세포치료제에 사용되는 어피바디 지퍼스위치 물질에 대한 국내 특허를 취득했다고 밝혔다.

앱클론 이재원 이사는 매경헬스와의 통화에서 "기존 CAR-T 세포치료제는 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 필연적으로 따라왔고, 이를 제어하기 위해 자가면역질환에 사용되는 항체치료제가 사용되는 등 사용에 어려움이 많았다"며 "zCAR-T는 이러한 단점을 해소하기 위해 스위치 물질을 통해 결합 반응을 조절하여 안정적인 항암효과를 유도하는 형태로 구성됐다"고 설명했다.

앱클론의 고형암 CAR-T 치료 신약 후보 물질인 AT501에 적용되는 zCAR-T 기술은 코티닌(니코틴의 대사산물)과 어피바디를 결합한 스위치 물질을 사용한다. 코티닌은 CAR-T 세포에, 어피바디는 암세포에 각각 결합해 CAR-T 세포를 활성화시켜 항암효과를 유도한다.

이번 특허는 스위치 물질에 대한 신규 특허이며 스위치 물질을 제조하는데 코티닌이 아닌 또 다른 신규 어피바디를 사용한다. 마치 지퍼(zipper)와 같은 형태로 어피바디-어피바디 결합 특징을 갖는 스위치 물질이다.

앱클론 측 관계자는 "어피바디는 앱클론의 이중항체 플랫폼 AffiMab에 이용되는 물질로써 생체 내에서 안정적이고 인체에 무해하며 생산성이 높은 특징을 지니고 있다"며 "라이브러리를 통해서 특정 용도의 어피바디를 발굴할 수 있고 다양한 용도로 활용할 수 있는 어피바디의 특징을 살려 zCAR-T 스위치 물질에 적용한 사례"라고 설명했다.

AT501은 zCAR-T 기술이 적용된 CAR-T 세포치료제이며 질환단백질 HER2를 타기팅하는 난소암 치료제이다. 앱클론은 AT101의 IND 신청에 이어 내년 상반기에 AT501의 IND 신청을 목표로 하고 있다.

◆ 지니너스-SKT, 유전체 분석 AI 알고리즘 개발 협력

지니너스(대표이사 박웅양)는 SK텔레콤(대표이사 박정호과 함께 AI(인공지능)를 활용한 인간 유전체 분석 알고리즘을 개발하고, 이를 활용한 신약 타깃 발굴을 추진하기 위한 협약을 체결했다고 밝혔다.

신약 타깃 발굴은 개발될 신약이 영향을 미치는 타겟이 되는 유전자/단백질을 찾는 단계로 신약 개발의 첫 단계를 뜻한다.

이번 협약에 따라 지니너스는 AI 알고리즘의 분석 결과에서 얻어진 타깃을 선별하여 신약 개발을 위한 후보 물질을 도출한다. 이후 SKT는 AI 자동화 플랫폼인 메타러너(Meta Learner)를 기반으로 지니너스가 제공하는 유전체 및 임상 관련 빅데이터를 분석하여 유전체 분석 AI 알고리즘을 개발할 계획이다.

지니너스 박웅양 대표는 "이번 협업으로 SKT의 인공지능 기술과 지니너스가 가진 유전체 빅데이터 및 NGS 기반 분석 기술이 시너지를 낼 수 있을 것"이라며 "진단부터 치료까지의 정밀의료 구현을 통해 암을 비롯한 난치병 극복에 한 걸음 더 다가갈 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

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